Oogarts doet oogonderzoek

Moleculaire therapie voor erfelijke netvliesdegeneratie

Terug

Radboud UMC  |  Nijmegen  |  dr. Rob Collin

Erfelijke netvliesdegeneratie leidt tot ernstige slechtziendheid en regelmatig zelfs tot volledige blindheid. Tot voor kort werd erfelijke netvliesdegeneratie als onbehandelbaar beschouwd. Door technologische ontwikkelingen op het gebied van gen- en stamceltherapie lijkt het echter mogelijk dat in de nabije toekomst behandelingen op de markt kunnen komen die tot verbetering van het zicht leiden of in ieder geval de ziekte kunnen remmen of zelfs stoppen.

Er zijn echter nog de nodige obstakels. Stamceltherapie staat nog aan het begin van een lange weg en een aantal genen komt niet in aanmerking voor klassieke gentherapie. Daarnaast moet deze vorm van therapie voor ieder gen apart ontwikkeld worden: een tijdrovend en kostbaar proces. Onderzoekers van het Radboud UMC willen gaan testen of een mogelijk medicijn tegen een bepaald soort genetische foutje zou kunnen werken voor de behandeling van erfelijke netvliesaandoeningen. Daarbij willen zij gebruik maken van gekweekte cellen die afkomstig zijn van patiënten.

Een ander aspect is de noodzaak om goed inzicht te hebben in het verloop van de ziekte bij iedere individuele patiënt. En is het belangrijk om te weten welke klinische onderzoeken het meest geschikt zijn om dit natuurlijke verloop in kaart te brengen. Voor patiënten met mutaties in gen A kunnen dit andere testen zijn dan voor patiënten met mutaties in gen B. Daarom zal in samenwerking met het UMC in Leiden de klinische gegevens van grote groepen patiënten met mutaties in hetzelfde gen, op een vergelijkbare manier worden bestudeerd. Zo wordt het verloop goed in kaart gebracht en kunnen toekomstige medicijnonderzoeken optimaal worden ingericht.