Nobelprijs voor optogenetica: nieuwe mogelijkheden voor mensen met erfelijke netvliesziekten

Hoe werkt optogenetica

Om te kunnen zien, hebben we lichtgevoelige cellen in ons netvlies nodig: de staafjes en kegeltjes. Zij vangen licht op en zetten dit om in signalen die via andere zenuwcellen naar de hersenen worden gestuurd. Bij erfelijke netvliesziekten zoals retinitis pigmentosa (RP) raken de staafjes en kegeltjes beschadigd en sterven ze geleidelijk af. Hierdoor neemt het gezichtsvermogen steeds verder af. Andere zenuwcellen in het netvlies blijven vaak langer intact. Met optogenetica proberen onderzoekers deze overgebleven zenuwcellen lichtgevoelig te maken. Dat gebeurt met een vorm van gentherapie. Via een injectie brengen onderzoekers een onschadelijk gemaakt virus in het oog. Dit virus dient als transportmiddel voor een gen dat ervoor zorgt dat bepaalde zenuwcellen in het netvlies een lichtgevoelig eiwit gaan aanmaken. Het gen wordt in het onschadelijk gemaakte virus verpakt en zo naar de zenuwcellen gebracht. Hierdoor kunnen deze cellen reageren op licht, terwijl ze dat normaal gesproken niet kunnen. Bij de onderzochte behandeling draagt de patiënt daarnaast een speciale bril. Deze zet beelden uit de omgeving om in lichtsignalen die de aangepaste zenuwcellen kunnen activeren. Zo proberen onderzoekers de afgestorven lichtgevoelige cellen te omzeilen, zodat de hersenen opnieuw informatie over de omgeving kunnen ontvangen.

Eerste resultaten bij tien patiënten

Op 7 oktober 2026 publiceerden internationale onderzoekers de resultaten van een klinische studie in het wetenschappelijke tijdschrift New Engeland Journal of Medicine. Tien mensen met vergevorderde RP kregen de experimentele behandeling in één oog. Bij zeven deelnemers verbeterde de gevoeligheid voor licht. Bij zes van hen was die verbetering duidelijk volgens een wetenschappelijke meetmethode. Dat betekent echter nog niet dat deze patiënten ook scherper konden zien. De onderzoekers hebben gemeten of de deelnemers zwakkere lichtprikkels konden waarnemen. Of zij daardoor bijvoorbeeld beter voorwerpen kunnen herkennen of zich gemakkelijker kunnen oriënteren, is met dit onderzoek nog niet aangetoond. Het belangrijkste doel van de studie was om de veiligheid van de behandeling te onderzoeken. De onderzoekers concluderen dat de behandeling binnen de grenzen van deze kleine studie veilig was. Wel traden bijwerkingen op, waaronder één ernstige maar kortdurende complicatie. Meer onderzoek is nodig om de veiligheid en het effect op het gezichtsvermogen verder vast te stellen.

Mogelijk ook bij andere netvliesziekten

Het bijzondere aan optogenetica is dat de techniek niet afhankelijk is van één specifieke genetische afwijking. Bovendien kan de behandeling ook worden toegepast wanneer de netvliesziekte al vergevorderd is. Daarnaast biedt optogenetica mogelijk kansen voor mensen met niet-erfelijke netvliesaandoeningen, zoals geografische atrofie bij leeftijdsgebonden maculadegeneratie (LMD). Naast RP wordt de techniek ook onderzocht bij mensen met de ziekte van Stargardt.

Welke andere behandelingen zijn in ontwikkeling

Optogenetica is niet de enige ontwikkeling die hoop biedt aan mensen met erfelijke netvliesziekten.Voor een kleine groep patiënten met specifieke veranderingen in het RPE65-gen bestaat al een goedgekeurde gentherapie: Luxturna. Deze behandeling is bedoeld voor mensen bij wie nog voldoende werkzame netvliescellen aanwezig zijn. Daarnaast werken wetenschappers aan gentherapie voor andere erfelijke netvliesziekten. Ook worden medicijnen onderzocht die netvliescellen proberen te beschermen, technieken om genetische fouten te corrigeren en stamceltherapie om beschadigde cellen te vervangen. De meeste van deze behandelingen bevinden zich nog in de onderzoeksfase.

Meer weten over wetenschappelijk onderzoek naar oogaandoeningen? Bekijk onze onderzoekspagina.

Een belangrijke stap, maar nog geen behandeling

De nieuwste onderzoeksresultaten laten zien dat het mogelijk is om overgebleven zenuwcellen in een ernstig beschadigd netvlies gevoeliger te maken voor licht.
Dat is een belangrijke wetenschappelijke stap. Maar voordat optogenetica een behandeling kan worden waarmee mensen daadwerkelijk beter kunnen zien, is nog veel onderzoek nodig. De Nobelprijs onderstreept hoe belangrijk fundamenteel wetenschappelijk onderzoek is. Ontdekkingen die ooit begonnen met het bestuderen van lichtgevoelige eiwitten, kunnen uiteindelijk bijdragen aan nieuwe behandelingen voor mensen met ernstige netvliesaandoeningen.

Bron: Sahel et al. (2026). Optogenetic Therapy for Restoring Aspects of Visual Function. New England Journal of Medicine.