Stamceltherapie en gentherapie kunnen de toekomst van oogheelkunde ingrijpend veranderen. Maar wat voor behandelingen zijn het precies? En voor welke oogaandoeningen zijn ze geschikt? Oogarts Camiel Boon legt uit.
Gentherapie is een behandeling waarbij een defect gen in de cellen wordt gerepareerd of vervangen door een gezond gen. Dit gebeurt meestal met behulp van een ongevaarlijk virus dat het gezonde gen in de juiste cellen brengt. Het oog is bij uitstek geschikt voor gentherapie omdat het klein, goed afgebakend en relatief makkelijk bereikbaar is voor microchirurgie, zo legt Camiel Boon uit. Hij is hoogleraar Oogheelkunde in Amsterdam UMC, waar hij zich vooral richt op erfelijke oogziektes en ziektes aan het netvlies. Hij is ook als hoogleraar verbonden aan het LUMC.
Techniek verfijnen
De onderzoeksgroep van Camiel werkt onder meer aan gentherapie voor erfelijke oogziektes zoals retinitis pigmentosa, waarbij er in het oog een stukje erfelijk materiaal niet goed werkt. Hij deed zelf binnen deze klinische studie al een reeks microchirurgische oogoperaties waarbij hij een gezond gen in het oog inbracht. Over de resultaten mag hij nog niet al te veel zeggen. Maar: ze lijken veelbelovend. “We zitten in de beginfase van een kleine revolutie”, zegt Camiel over gentherapie. “Na jarenlang onderzoek zien we nu steeds beter welke mogelijkheden het biedt. Maar er is nog heel veel onderzoek nodig. Omdat we de techniek nog verder moeten verfijnen, maar ook omdat er simpelweg heel veel erfelijke oogziektes zijn.” Daarnaast kent gentherapie ook beperkingen: “Het werkt alleen als de cellen nog leven. Is het netvlies te beschadigd, dan kan gentherapie die cellen niet terugbrengen.”
Stamceltherapie
Met stamceltherapie is vervangen van kapotte cellen wel mogelijk, vertelt Camiel. “Maar vooralsnog alleen in experimentele studies. Met stamcellen kunnen we bijvoorbeeld op een dunner geworden netvlies nieuwe cellen inbrengen om zo het beschadigde weefsel te herstellen”, legt hij uit. “Hoe we dat precies moeten doen onderzoeken we nu alleen nog in het lab, want dit is een nóg complexere techniek dan gentherapie.” Zo moeten de getransplanteerde cellen niet alleen overleven, maar ook goed verbinding maken met de bestaande zenuwcellen in het oog. Als oogchirurg ziet Camiel daarom grote uitdagingen in regeneratie van het netvlies, bij het hoornvlies is dat minder complex. Om de belofte van gentherapie en stamceltherapie volledig waar te maken, is er nog veel meer onderzoek nodig, benadrukt hij. “Dit onderzoek is kostbaar en tijdrovend, maar ik vind het fantastisch om aan deze kleine revolutie bij te kunnen dragen.”